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“中国方案”破解16年无新药困局 国产治疗阿尔茨海默病新药完成三期临床研究,已递交上市申请
发布时间: 2018-11-16 09:45来源: 《解放日报》 2018-11-16 02版

       日前,由中国科学家原创研发的阿尔茨海默病治疗新药“甘露寡糖二酸(GV-971)”,三期临床取得重大突破,能明显改善患者认知功能障碍。上海绿谷制药有限公司已于今年10月16日在中国递交新药上市申请,眼下正在快速启动GV-971的国际注册研究。


  “与现有药物不同,GV-971是多靶点发挥作用。”GV-971主要发明人、中科院上海药物研究所研究员耿美玉在接受采访时说。
  
打破16年无新药上市历史


  “我们是会上唯一得到两次热烈掌声的研究团队,现场反响热烈程度,超出了我们的预期。”耿美玉提到的,正是不久前在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验大会。耿美玉代表绿谷制药及临床研究团队做了15分钟的大会发言,全球首次披露了GV-971的三期临床数据。研究结果显示,经过36周口服治疗,GV-971能明显改善患者认知功能障碍,有望成为全球首个糖类多靶点抗阿尔茨海默病创新药物,从而结束这一疾病16年无新药上市的历史。


  阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。根据《世界阿尔茨海默病年度报告》,全球每3秒钟就有1例患者产生,2018年全球约有5000万名患者,中国约有1000多万。到2050年,这一数字将增至1.52亿,是现在的3倍之多。据估计,这一疾病在2018年全球社会相关成本为1万亿美元,到2030年,这一数字将增至2万亿美元。


  从2002年乙酰胆碱酯酶抑制剂上市以来,尽管已投入数千亿美元,国际上所有的相关新药临床实验均以失败告终。耿美玉带来的报告,犹如吹皱一池春水的和煦春风,激起了与会者的强烈反响。大会主席当场评价:10多年来,还从来没有见过这么令人振奋的临床结果。


“中国方案”引领研发方向


  “多年来,我国在药物研究上一直是跟踪创新,包括抗肿瘤药物在内,真正意义上的中国原创药物少之又少。等到GV-971上市后,国外的人很可能也会到中国来买我们的药,绿谷制药正在快速启动GV-971的国际注册研究。”耿美玉说。


  没有科研自信,就没有今天的GV-971。与国际上将治疗靶点聚焦在β淀粉样蛋白、Tau蛋白不同,耿美玉带领研究团队另辟蹊径,颠覆性揭示了GV-971靶向脑肠轴的抗阿尔茨海默病发病的全新机制。“GV-971是一种从海藻中提取的海洋寡糖类分子,可通过抑制β淀粉样蛋白聚集、调节肠道菌群失衡、降低神经炎症等多靶点特性,发挥其抗阿尔茨海默病作用。”


  正是因为选择了全新的药物靶点、作用策略、治疗模式和物质基础,在辉瑞、礼来等国际着名药企纷纷宣告在这个领域的失败时,耿美玉研究团队提出的“中国方案”不仅给沉睡了10多年的阿尔茨海默病新药市场带来了希望,还将引领国际糖类药物研发新方向。


坚持21年实现从0到1突破


  2009年,GV-971转让给了绿谷制药。这家上海民营企业一直秉承“只做人类最期盼的药物”,主要产品“丹参多酚酸盐”已在5000多家医院应用,让2000万心血管病患者受益。
  新药研发周期长,是个一路试错的过程,更是一个需要不断投入资金的过程。在绿谷制药多年持续、坚定的投入下,GV-971顺利完成了二期和三期临床研究,以及后续有关重塑肠道菌群、降低大脑炎症等重要机制研究。


  从1997年发现第一个与阿尔茨海默病有关的化合物算起,耿美玉团队已经坚持了整整21年。“这种坚持,最初是作为科学家的一种使命感。后来目睹了患者的强烈需求,这种使命感变得更加迫切,已经超越了科学兴趣,成为强大的支撑动力。”